? ? ? ?萬邦德制藥集團有限公司（以下簡稱“萬邦德制藥”）于2024年5月1日收到美國食品藥品監督管理局（以下簡稱“FDA”）的認定函，公司產品石杉堿甲用于治療新生兒缺氧缺血性腦病（HIE）獲得FDA授予的“罕見兒科疾病”（Rare Pediatric Disease,RPD）藥物認定。


資格認定情況

? ? ? ?公司于2024年3月向FDA提交關于石杉堿甲RPD藥物認定的相關申請，申請號RPD-2024-812，獲得FDA回函確認:“我們特此批準貴司的請求，將用于治療新生兒缺氧缺血性腦病（HIE）的石杉堿甲指定為《聯邦食品、藥品和化妝品法案》（FD&C法案）第529條(a)(3)（21 U.S.C.360ff(a)(4)）所定義的“罕見兒科疾病”藥物。”


藥物基本情況

? ? ? ?新生兒 HIE 是由腦組織缺氧和腦血流量減少引起的一種新生兒腦損傷疾病，目前治療方式包括支持療法、控制驚厥、治療腦水腫、亞低溫治療等。

石杉堿甲通常效果基本原理為乙酰膽堿酯酶阻止，互相包括抗感染、抗空氣氧化應激性與感覺神經保養等效果，常使用在腺瘤記意英文心里認知障礙，上升提高指明記意英文、連想讀書、畫面回憶錄錄、不小心義圖文再認及人物照片回憶錄錄等幫助，對癡呆癥提高和腦器質皮膚病變使得的記意英文心里認知障礙亦有改變效果，亦使用在危重肌無奈的緩解。


獲得美國FDA“罕見兒科疾病”藥物資格認定的影響

? ? ? ?目前公司石杉堿甲原料藥與石杉堿甲注射液已上市銷售，石杉堿甲控釋片已進入臨床試驗階段。本次石杉堿甲治療新生兒缺氧缺血性腦病適應癥獲得 FDA“罕見兒科疾病”藥物資格認定，加快了公司藥品國際化戰略布局。FDA 為鼓勵罕見、嚴重和危及生命的兒科藥物的開發而設立的“罕見兒科疾病”藥物資格認定，為罕見、嚴重的兒科新藥開發提供激勵，公司將有機會在產品研發、注冊等方面享受美國的政策支持，包括 FDA 對于臨床開發的指導。若未來石杉堿甲治療新生兒HIE的新藥申請獲得批準，則有機會申請獲得FDA授予的優先審評券（PriorityReview Voucher,PRV）。優先審評券可用于加速企業其他產品的新藥申請審評進程，亦可出售轉讓給其他新藥上市申請人，賦予受讓方產品 FDA 優先審評權益。